国内代孕机构：生殖系统罕见病的基因治疗案例
2025/8/25 16:34:40 点击：
生殖系统罕见病基因治疗有突破性案例。
2025年报道首例先天性输精管缺如（CBAVD）患者通过AAV基因编辑修复CFTR基因，术后6个月精液中出现精子（浓度0.5×10⁶/ml）；另一例XX男性综合征患者接受SRY基因表达调控治疗，睾酮水平从80ng/dl升至280ng/dl。挑战：生殖细胞基因编辑效率低（<20%），脱靶风险无法完全排除。
伦理争议导致多数国家限制临床应用，目前仅允许体细胞基因治疗。预计2027年针对单基因生殖系统疾病的基因药物可能获批。
2025年报道首例先天性输精管缺如（CBAVD）患者通过AAV基因编辑修复CFTR基因，术后6个月精液中出现精子（浓度0.5×10⁶/ml）；另一例XX男性综合征患者接受SRY基因表达调控治疗，睾酮水平从80ng/dl升至280ng/dl。挑战：生殖细胞基因编辑效率低（<20%），脱靶风险无法完全排除。
伦理争议导致多数国家限制临床应用，目前仅允许体细胞基因治疗。预计2027年针对单基因生殖系统疾病的基因药物可能获批。
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